亨廷顿舞蹈病药物开发关键模型

　　亨廷顿舞蹈症（HD）是一种罕见的常染色体显性遗传性神经系统变性疾病。该病致病基因也称为HTT基因，就处在第4号染色体的上部，其代谢产物亨廷顿蛋白，亨廷顿病患者的异常亨廷顿蛋白有许多重复的谷氨酰胺(glutamine)，异常亨廷顿蛋白容易粘连、聚集，最终导致神经细胞的死亡。
　　亨廷顿舞蹈病的主要临床症状通常包括三大类：运动障碍、认知障碍和精神障碍，运动障碍以舞蹈样动作为主要特征，可伴有抑郁、冲动控制障碍等，最终可出现痴呆样表现。
我们建立了稳定的喹啉酸诱导的亨廷顿舞蹈病模型，适用于临床前亨廷顿舞蹈病的药物的研究和新药评估。
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